Учени съобщават, че експериментална генна терапия на основата на технологията CRISPR може да намали вредния LDL холестерол с около 50% след еднократно приложение. Данните произхождат от малко клинично изпитване с участието на 15 пациенти, чиито нива на холестерол са оставали високи въпреки дългогодишно лечение с конвенционални медикаменти.
Терапията използва CRISPR – инструмент за прецизно редактиране на ДНК – за да таргетира специфичен ген в черния дроб, ANGPTL3, който играе ключова роля в регулацията на LDL („лош“ холестерол) и триглицериди. Според резултатите, представени на годишната среща на Американската асоциация по сърдечни заболявания и публикувани в New England Journal of Medicine, най-високата приложена доза води до значими и устойчиви понижения и на двата рискови показателя.
Кардиологът д-р Стивън Нисен от Кливландската клиника, ръководител на първото изпитване върху хора, отбелязва, че досега не е описвана терапия, способна да редуцира едновременно LDL и триглицериди с около 50%. Според публикуваните данни нивата на холестерол и триглицериди започват да спадат в рамките на две седмици след прилагане на терапията, като ефектът се запазва поне 60 дни.
Въвеждането на подобен подход би могло да промени начина на лечение на пациенти с трудно контролируеми липидни нарушения. Д-р Люк Лафин, съавтор на изследването, подчертава, че вместо ежедневни таблетки или месечни инжекции, бъдещите терапии от този тип потенциално биха могли да предложат еднократна инфузия с дълготрайно действие.
Участниците в проучването са мъже и жени на възраст между 50 и 65 години от Австралия, Нова Зеландия и Великобритания, всички с неконтролирани нива на LDL, триглицериди или и двете. Трима души са показали временни странични реакции – гадене и повишени чернодробни ензими – които са отзвучали бързо.
Изследователите посочват, че предстоят по-мащабни клинични изпитвания. Целта е да се установят безопасността, ефективността и дългосрочната устойчивост на терапията като потенциален еднократен метод за контрол на високия холестерол.